診斷流程請參考上一篇《骨髓化生不良症候群（Myelodysplastic syndrome）現今診斷流程》。
在治療前，要先釐清 MDS 的治療目標或終點為何？當然，大家都希望痊癒，只是目前要從 MDS 畢業還是十分困難，因此，大多數的文獻還是以三個面向努力：(1) 減少輸血、(2) 減少併發症，與 (3) 降低 sAML 機會。
治療的指引各家不一，我做了個表格統整：
NCCN 指引不把 TP53 分出來的理由是 Mutations in TP53 and PTPN11 雖然和更短的存活有關，但不影響藥物反應。從近期看到 Hypomethylating agents (HMA) 在 MDS 尤其是 TP53 mutation 群的效果，我仍認為有機會改變。
完整的治療流程一查就有，為怕觸犯 ASH-SAP 作者們的著作權，我只放自己整理後的圖。
低風險 Low risk MDS (LR-MDS) 治療LR-MDS 中有群病人為 MDS-del(5q)，可以用 Lenalidomide。然而，MDS-del(5q) 佔比在台灣 MDS 不到 1%。至於使用 Lenalidomide 的劑量，可以是 10 mg for 21 days Q4W 或 25 mg or 10 mg QD，在台灣自費的話一個月約六至十萬台幣。
LR-MDS with anemia 則可以使用 EPO-Stimulating Agents (ESA) 與 G-CSF，但都要自費。EPO 自費的話依指引劑量大一個月大約三萬， 不過目前看到現況是大家可能一週意思意思打一次或做一些劑量的刪減，省錢之餘效果如何…有待觀察。再來是 Erythroid maturation agents (EMA)，目前台灣引進了 Luspatercept，在試驗中都有不錯的成績，一劑約六萬，每三週用一次。再來是 Telomerase inhibitors (TI)，台灣尚未引入。
LR-MDS 尤其是 hypoplastic 的病人則可以考慮使用免疫抑制藥 (immunosuppressants, IST)。這個作法很反映了 MDS-h 與再生不良性貧血 (Aplastic anemia, AA) 在機轉上的某種自體免疫共性。
高風險 High risk MDS (HR-MDS) 治療HR-MDS 的治療以去甲基化藥物 (hypomethylating agents) 為主，在台灣常見單方使用，NCCN 則往往建議組合技。我猜測台灣會以單方為主是受限於健保給付與病人財力。以下是兩種 HMA 藥物 Decitabine 與 Azacitidine 的比較。有不少試驗在看能否 (1) 減少劑量 (2) 減少頻率 (3) 減少給藥天數，目前看起來效果不會差太多，值得期待。
HR-MDS 的組合目前是臨床試驗必爭之地，但這張圖呈現各家慘烈的結果—大抵上失敗，目前唯有 AZA/DEC + VEN 小小可以期待。
HR-MDS 想要追求「治癒」還是得靠幹細胞移植，目前有 BMT CTN 1102 study 作為觀察性數據參考，2023 年 ASTCT 也出了 MDS HCT 的指引。
結論MDS 實在是個難纏難斷根的疾病，從而衍生的 sAML 更是困難。看著病人辛苦，也希望學術的推進、醫師們努力讀書研究可以幫到他們。